Napoli: Presentata la normativa di ‘innovatività terapeutica’ stabilita da AIFA

Nuovi farmaci ‘in direttissima’ per i pazienti affetti da malattie rare, comprese quelle ematologiche, ultra rare o che mettono in pericolo di vita. Una normativa di ‘innovatività terapeutica’, redatta dal Comitato Tecnico Scientifico di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), stabilisce una via preferenziale di accesso a nuovi farmaci, etichettati cioè come innovativi, per qualunque tipo di patologia di difficile trattazione e per tutti i pazienti aventi diritto. Un solo giudizio nazionale di unanimità abolirà ulteriori consulte e/o step valutativi da parte di Comitati Regionali, come accade oggi, e che ritardano la disponibilità di uno specifico farmaco da 8 a 14 mesi, con una media di un anno circa. La normativa ha infatti l’obiettivo di garantire e armonizzare su tutto il territorio nazionale un rapido accesso - ossia subito dopo l’annuncio sulla Gazzetta Ufficiale - a farmaci che possiedono un chiaro valore terapeutico aggiunto rispetto a terapie o altre soluzioni disponibili, ma anche di incentivare e valorizzare lo sviluppo di farmaci che offrano sostanziali benefici terapeutici per i pazienti affetti da malattie gravi, ovvero con possibile esito letale o che espongano a pericolo di vita, che siano causa di frequenti ospedalizzazioni o si associno a possibile disabilità tale da compromettere la qualità di vita. La normativa, che sarà resa ufficiale il 20 marzo prossimo, dà l’avvio al processo per il riconoscimento dell’innovatività a quei farmaci che rispondono a criteri di bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto e qualità delle prove/robustezza degli studi, i quali saranno ammessi di dritto anche alla rimborsabilità. Fra questi rientrano anche una parte di farmaci per il trattamento di malattie ematologiche, di cui potranno beneficiare all’incirca 60 campani, su una popolazione di 6 milioni, rappresentando le malattie ematologiche il 15% di tutti i tumori umani.  “Il documento redatto da AIFA – dichiara Fabrizio Pane, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli, nonché Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia) – rappresenta una svolta nella gestione e trattamento dei pazienti affetti da malattie difficili o rare, comprese quelle ematologiche. Esso esprime infatti la volontà di normare, con delle chiare regole, la definizione di ‘innovatività terapeutica’ e facilitare l’accesso ai farmaci identificati come tali. Rendendoli cioè subito disponibili dopo la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, senza passare attraverso i Comitati Regionali per ulteriori esami di valutazione che ne ritardano la diponibilità mediamente di un anno circa”. Secondo il documento AIFA, i farmaci innovativi dovranno rispondere a 3 criteri: di bisogno terapeutico, di valore terapeutico aggiunto e di qualità delle prove/robustezza degli studi. “Il bisogno terapeutico – precisa il prof. Pane - per il riconoscimento di innovatività nel trattamento una specifica patologia, si ha quando non esistono alternative terapeutiche o quelle presenti non hanno impatto significativo su esiti rilevanti, come ad esempio la sopravvivenza, oppure hanno un profilo di sicurezza incerto, non soddisfacente o inadeguato a coprire le esigenze anche di tutte le sottopopolazioni, o ancora nel caso in cui i benefici delle terapie alterative, benché accreditati, si accompagnano a un profilo di sicurezza sfavorevole”. “Il valore terapeutico aggiunto – aggiunge il prof. Pane – si riferisce invece all’efficacia clinica, ovvero alla capacità dimostrata del farmaco di guarire la malattia o di cambiarne la storia naturale, o anche laddove vi sia un comprovato vantaggio in termini di qualità di vita o di intervallo libero da malattia rispetto alle alternative disponibili. Mentre l’evidenza scientifica di ‘innovatività’ si valuta con il metodo ‘GRADE’ secondo una classificazione che va da alta, a moderata, bassa e molto bassa”. Una considerazione a parte meritano le malattie rare e ultrarare. “In caso di queste patologie – continua il presidente SIE – o anche di malattie con elevato ‘unmet need’, cioè di un bisogno terapeutico ancora insoddisfatto come nel caso delle malattie ematologiche, il riconoscimento dell’innovatività potrà essere attribuito contemplando i requisiti di qualità delle prove con la difficoltà di esecuzione di uno studio formalmente corretto. Sarà, ad esempio, possibile accettare confronti con serie storiche purché comparabili con gli studi presentati per quanto riguarda le terapie di supporto e dai quali sia possibile presumere con veridicità scientifica l’entità del valore terapeutico aggiunto”. Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, accoglie con grande speranza questo annuncio che apre nuove prospettive ai pazienti più fragili proprio alla viglia della celebrazione della X Giornata delle Malattie Rare dedicate alla Ricerca. La Federazione auspica che questi processi includano sempre più attivamente i pazienti esperti, pazienti che sono in grado di collaborare alla realizzazione di sperimentazioni cliniche relative a farmaci, tecniche e dispositivi medici e alla farmacovigilanza garantendo che si tenga conto delle loro reali esigenze e che il punto di vista del paziente non venga trascurato.